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Nuova strategia terapeutica ideata al Gemelli per sbaragliare un killer dei bambini, il neuroblastoma

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Il  trucco  è  unire  la  radioterapia  alla  chemioterapia  sin  dall’inizio  del trattamento.  Lo  iodio-radiattivo,  traghettato  nelle  cellule  malate  da  una molecola vettore, le uccide scovandole anche se ci sono già metastasi. Risultati dello studio pilota pubblicati su “Pediatric Blood and Cancer”. Ricercatori dell’Università Cattolica – Policlinico A. Gemelli di Roma hanno messo a punto una nuova  strategia  terapeutica  contro  il  neuroblastoma,  uno  tra  i  tumori  pediatrici  più aggressivi.  La  terapia  innovativa  consiste  nell’associare,  sin  dall’inizio  del  trattamento  del tumore,  la  radioterapia,  utilizzando  il  composto  131-I-metaiodobenzilguanidina,  alla chemioterapia classica già in uso contro il neuroblastoma. La  terapia è stata testata con successo  in uno  studio pilota  i cui risultati sono stati pubblicati on-line su Pediatric Blood and Cancer, una prestigiosa rivista scientifica organo ufficiale della SIOP (Società Internazionale Oncologia Pediatrica). Lo studio è stato condotto dal dottor Stefano Mastrangelo, ricercatore dell’Unità Operativa di Oncologia Pediatrica del Gemelli diretta dal professor Riccardo Riccardi, in collaborazione con l’Istituto di Medicina Nucleare della Cattolica di Roma. I  tumori

maligni,  tra  i  bambini,  sono  meno  frequenti  che  fra  gli  adulti  (i  tumori  pediatrici colpiscono 150 bambini per milione); tuttavia, dopo il primo anno di vita essi rappresentano la prima  causa  di  morte  in  età  pediatrica  se  si  escludono  gli  infortuni,  come  ad  esempio  gli incidenti  stradali.  Nel  corso  degli  anni  sono  stati  fatti  notevoli  passi  avanti  in  oncologia pediatrica  e  numerosi  sono  i  casi  di  una  definitiva  guarigione.  Purtroppo  nel  caso  del neuroblastoma, uno dei tumori maligni pediatrici più frequenti, la prognosi è ancora infausta. Il tumore si manifesta più spesso  in forma metastatica già all’esordio e, nonostante  l’impiego di protocolli  terapeutici  sempre  più  aggressivi,  nessun  progresso  significativo  è  stato  compiuto ormai da molti anni e la percentuale di guarigione è tuttora inferiore al 30%. La svolta potrebbe arrivare da un’idea dei ricercatori dell’Università Cattolica di Roma, basata sulla  combinazione  della  chemioterapia  con  la  radioterapia  ad  alte  dosi,  sin  dall’inizio  del trattamento. Per la radioterapia si utilizza la “131-I-metaiodobenzilguanidina”, un composto radioattivo che agisce in modo specifico sulle cellule maligne del neuroblastoma anche se già disseminate. Essa viene traghettata nelle cellule malate attraverso la molecola vettore “benzilguanidina”: questa porta  il  suo  cargo di  iodio  radioattivo,  in modo  selettivo,  solamente nelle  cellule  tumorali di neuroblastoma.  Infatti,  se  somministrata  ad  alte  dosi,  la  131-I-metaiodobenzilguanidina determina la distruzione specifica delle cellule di neuroblastoma. Gli  oncologi  pediatri  del  Gemelli  hanno  sperimentato  l’associazione  della  radioterapia, mediante  131-I-metaiodobenzilguanidina,  con  i  farmaci  chemioterapici  più  attivi  contro  il neuroblastoma  sin

dall’inizio  del  trattamento  su  13  bambini  con  neuroblastoma  in  stadio avanzato. Questa modalità  terapeutica non era stata mai  tentata prima per  il rischio di grave tossicità. E  invece, grazie a particolari accorgimenti tecnici, gli effetti collaterali osservati sono stati modesti.  I  risultati  terapeutici  finora ottenuti a breve  termine  sono  stati ottimi, e  fanno prevedere un miglioramento significativo della percentuale di guarigione  in una malattia cosi devastante. “Obiettivi  così  importanti”,  afferma  Mastrangelo,  “possono  essere  realizzati  solo  in  centri altamente specializzati dove è indispensabile una stretta collaborazione fra pediatri oncologi e medici nucleari”. “Il  neuroblastoma  metastatico  rappresenta  ancora  adesso  una  forma  tumorale  temibile  – afferma professor Riccardo Riccardi – l’uso della 131-I metaiodobenzilguanidina, che agisce con un meccanismo diverso dalla chemioterapia classica, rappresenta un’arma in più per cercare di sradicare tutte le cellule maligne di questo tumore. Lo studio del dottor Mastrangelo conferma la validità di questa complessa  terapia, che è  stata possibile eseguire  in collaborazione con  il professor  Alessandro  Giordano,  direttore  dell’unità  Operativa  di  Medicina  Nucleare  del Gemelli. Abbiamo eseguito per la prima volta questo studio su un numero relativamente ampio di  pazienti,  considerando  la  rarità  della  malattia,  che  ci  conferma  il  vantaggio  di  unire  la radioterapia alla chemioterapia classica“. (01/04/2011) Ufficio Stampa Roma –  Fonte: Policlinico Universitario Agostino Gemelli

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